里程碑!中国本土原研抗癌药反攻美国市场,新药获批用于血液肿瘤

中国研发抗癌靶向药泽布替尼在美上市

2019年11月15日,中国研发的一款抗癌靶向药-泽布替尼被美国食品药品监督管理局(FDA)获准上市,这是第一个在美获批上市的中国本土自主研发抗癌新药,目前在美批准用于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤(MCL)患者。泽布替尼的研发历程超过了7年,此次在美国上市改写了中国抗癌药物“只进不出”的历史。

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泽布替尼作用机制

人体以细胞为单位,每时每刻都在执行着具有意义的、细胞层面的活动,这些活动由信号通路串联,并接受某种分子的调控。正常运作的情况下,细胞“生老病死”、各司其职,宛如一个社会。当这些调控的分子出现了问题,信号通路的协调就可能出现差错,细胞的某种活动不再受调控,细胞会因为某些异常而无限增殖、形成肿块,被称为恶性肿瘤。布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)是B细胞受体(BCR)信号通路的关键调节因子,参与B细胞的增殖、分化与凋亡。BTK在不同类型恶性血液病中广泛表达。由于BTK缺陷主要影响B细胞,BTK也自然成为了自身免疫性疾病和B细胞恶性肿瘤中富有吸引力的一个治疗靶点。

泽布替尼,代号BGB-3111,提到这个代号可能不少病人和家属知道,属于二代不可逆的BTK抑制剂,与一代的BTK抑制剂伊布替尼相比,泽布替尼表现出对于BTK更高的选择性,对于EGFR、ITK、JAK3、HER2和TEC等其他激酶抑制脱靶现象比伊布替尼少。也是唯一一款可选择一日一次或两次服用的BTK抑制剂。

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泽布替尼的适应症

泽布替尼批准用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤患者。淋巴瘤是目前全球范围内发病率增速最快的恶性肿瘤之一,在70个亚型的淋巴瘤中,套细胞淋巴瘤的侵袭性较强,中位生存期仅为三至四年,多数患者在确诊时已经处于疾病晚期,预后相对比较差。一项II期临床研究结果显示,在85位疗效可评估的患者中,接受泽布替尼治疗后,由研究者评估的客观缓解率(ORR)达84%,完全缓解率(CR)达78%。此外,泽布替尼对慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)也表现出了较高的缓解率。除了较好的疗效之外,泽布替尼的房颤、第二肿瘤、肿瘤溶解综合征的发生率均为0,再次证明了新一代BTK抑制剂有着更好的安全性。

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泽布替尼首发美国上市,在国内虽然仍未上市,但申报上市审评已于9月完成,估计后续几个月该药也能在国内上市,目前不少的临床试验在进行中,包括针对复发或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)、复发难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、华氏巨球蛋白血症等等。

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