罕见病药在澳大利亚卖约205元在中国卖70万?药企回应

“治疗脊髓性肌萎缩症的特效药诺西那生钠注射液,在中国市场上一针能卖70万元人民币,而在澳大利亚只卖41澳元(折合成人民币约205元)。”近日,一则网传消息引发舆论对这款“天价特效药”的热议。

罕见病药在澳大利亚卖约205元在中国卖70万?药企回应

对此,8月6日,药企渤健生物科技(上海)有限公司通过官方微信公号回应,诺西那生钠注射液目前在中国属于自费药物。而据澳大利亚药品福利计划网站的公开信息,诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划,药品的政府采购单支价格为11万澳元,患者自付费用为41澳元。41澳元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格。

渤健生物称,根据国家相关规定,参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批,不符合参加2019年国家医保谈判的条件,因此并未参加2019年国家医保谈判。

渤健生物还称,公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通,呼吁建立多方共付机制,以进一步提升中国SMA患者药物可及性。

以下是回应全文:

渤健中国注意到近日部分媒体对于脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物诺西那生钠注射液的报道,我们在此予以说明:

SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病。诺西那生钠注射液是全球首个获批的SMA治疗药物。截至2020年6月30日,诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批,并在40多个国家和地区获得了报销,包括澳大利亚。

药品价格和药品报销后患者自付费用,是两个完全不同的概念。据澳大利亚药品福利计划(The Pharmaceutical Benefit Scheme – PBS)网站的公开信息,诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划,药品的政府采购单支价格为11万澳元,患者自付费用为41澳元。41澳元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格。

近年来,国家陆续出台一系列政策,加速罕见病药物审批,提高罕见病患者用药保障,SMA这一罕见疾病率先受益于国家罕见病相关政策。

2018年5月,SMA被纳入国家《第一批罕见病目录》。

2018年11月,诺西那生钠注射液被列入《第一批临床急需境外新药名单》。

2019年2月,诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批。

诺西那生钠注射液目前在中国属于自费药物。渤健深刻理解应对支付挑战对中国SMA患者群体的重要性和迫切性。2019年5月31日,中国初级卫生保健基金会宣布SMA患者援助项目正式启动,援助药物由渤健公司捐赠。该项目帮助SMA患者第一年的治疗费用相比全自费节省约2/3,之后每年的治疗费用与全自费相比可节省约一半。截至目前,全国已有80多位SMA患者在援助项目的帮助下获得了药物治疗。

根据国家相关规定,参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批,不符合参加2019年国家医保谈判的条件,因此并未参加2019年国家医保谈判。

公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通,呼吁建立多方共付机制,以进一步提升中国SMA患者药物可及性。

延伸阅读:真相!医保局回应一针药卖70万:已纳入医保谈判日程

今天,微博话题#医保局回应一针药卖70万#登上微博热搜——

近日有媒体报道,广东一位母亲欧阳春兰,向国家药品监督管理局提交信息公开申请,希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症(以下简称“SMA”)疾病药物——70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据,引发网友的关注。

该份申请书显示,欧阳春兰请求公开引进诺西那生钠注射液的采购合同、国内销售价格定价依据和定价计算相关说明,以及诺西那生钠注射液库存数量和分配发放的信息。

据了解,脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况,分为SMA-I型、II型、III型和IV型,若治疗不当,大多数SMA-I型的患儿在两岁前就会因呼吸衰竭而死亡。

其中Ⅲ型又称成人型,发病年龄从一岁半至成年。通常此类患者长期存活率高,但若不及时治疗,生活质量较正常人会明显下降。

目前对于这种罕见病,只有两种治疗选择,一种维持,需要注射70万元一针的诺西那生钠;另一种有效治疗,需要应用价格约1480万元的“Zolgensma”,不管哪种选择,药费都把很多SMA患儿挡在了门外。

而目前国内唯一上市的治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。

相关治疗药物在国外也属高价

欧阳春兰说:“医院推荐了诺西那生钠,但一针价格竟高达70万元。有网友从澳大利亚了解到,当地该药一针只需41澳元,约合人民币280元。”为确认价格,她才向国家药品监督管理局邮递了信息公开申请书。

据悉,诺西那生钠注射液由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研发,2019年4月,诺西那生钠注射液在中国上市,成为中国首个能治疗SMA的药物。另外两种治疗SMA的药物,罗氏的Risdiplam和诺华公司旗下的Zolgensma均未在国内上市。

据了解,该类药物价格一直居高不下,即便在国外也属于大多数民众难以负担的药物。

据了解,诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元(约合人民币87万元)一剂。相对于诺西那生钠注射液需要每年反复多次注射,诺华旗下的Zolgensma一次即可完成治疗,但其高达210万美元(约合人民币1500万元),而该药仅在欧盟、美国、日本等上市。

据共同社消息,“Zolgensma”在日本的药价为1.6707亿日元(约合人民币1102万元),是日本国内价格最贵的药物。

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医保局:

优先保障基础疾病

有条件的地方可出台优惠政策

据红星新闻报道,8月5日,国家医保局信访办一工作人员在接受采访时表示,诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价,所以该药在每个国家的价格存在一定出入,“除了药物的原材料、研发成本等,药企业也会考虑利润问题,加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况,价格也一直居高不下。”

该工作人员表示,诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来,已被纳入医保谈判日程,国家希望和相关药企业谈判,将药物价格降下来,进而满足SMA患者的需要。“去年开始国家就在和药企谈判,由专家组研究定价,具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来,因药物价格下不来,就始终没办法进入到医保目录。”

为何药企价格不下降,就无法纳入医保呢?该工作人员进一步解释称,由国家医保局制定的医保目录适用于全国各地,因此需确保进入医保目录的药各地方都能用得起。“此类罕见病药物一旦纳入医保目录后,对于欠发达地区来说,基金用于支付高价罕见病后,其他基础疾病可能保障不了,后续还可能会造成地方经济压力,所以最根本的解决方式就是国家和药企谈判,将价格谈下来。”

2岁SMA患儿

妈妈曾目睹小病友过世

家在辽宁沈阳的吴桐的儿子赵启瑞今年2周岁,小家伙非常聪明,背英语单词、古诗、乘法口诀都有模有样的,十分惹人怜爱。可孩子的两条腿软得就像没有筋骨,两脚有明显的外翻症状。

赵启瑞在1岁多的时候,仍然不能扶站,坐都坐不稳,家里人都以为孩子只是发育迟缓,可到了中国医科大学附属盛京医院,前后检查了一个多月,最后确诊是周围神经病,也叫进行性脊肌萎缩症,平均6000到1万个人里会有一个病例,属于罕见病。

去年,医院刚刚对儿子的病情确诊的时候,吴桐一家人几乎要崩溃了,当时国内还没有药物能够治这个病,只能靠康复训练延缓病情的发展。

住院期间,吴桐经历的一件事让她下定决心,无论如何也要给孩子治疗。吴桐回忆,与她儿子同病房的一个小病友感冒了,折腾了3天2夜,他妈妈一直没睡,实在太累,就睡了一会儿。然而等妈妈醒来,孩子已经去世了。孩子走的时候,脸转向妈妈这一边,这个动作对别的孩子来说很容易,但是对这个孩子来说已经用尽了全身的力气。

这个事让吴桐哭了很久,她太害怕了,怕同样的一幕上演在她身上,孩子也看到了这一幕,经常问妈妈小病友哪去了。

“所以我现在睡觉,每晚爬起来三四次,听听孩子的呼吸、心跳,就怕他突然撒手了,这个病的症状有点像渐冻症,肌肉无力,如果不治疗,肌肉逐渐变弱,最后不能自主呼吸,在最严重的情况中,超过90%的病例会导致瘫痪且死亡。”

吴桐介绍,患有这种病的人,有时候一口痰都可以随时带走他们的生命,好多患有脊髓性肌萎缩症的孩子都是因为没有力气咳痰,然后痰液越积越多,堵在嗓子里,前一秒还好好的,然后下一秒就不在了。

尽管价格高昂,吴桐还是下定决心给孩子进行治疗。“我发现孩子的两脚和胳膊外翻越来越严重,头也抬不起来,如果肌肉萎缩到一定程度,怕是将来用药也起不了作用。”

于是今年4月份,吴桐卖掉了能够变现的资产,通过借网贷、透支信用卡、跟所有亲友借款,终于凑足了70万元,给孩子注射了第一针诺西那生钠。

因为诺西那生钠尚未纳入医保,704500元的医疗费用只报销了61元钱。在收费票据上,药费一项是699769元,其他项目收费最高的是化验费,646元。

“其实现在的患儿算是幸运的,药虽然贵,毕竟还有个盼头。我儿子刚刚确诊的时候,医生就直接让回家,没法治……”

(原标题:罕见病药在澳大利亚卖200在中国卖70万?药企回应)来源:北晚新视觉综合 澎湃新闻 北京晚报微信公众号流程编辑:TF021
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