瑞德西韦在美获批成孤儿药,有望获得七年独占期,适应症为新冠肺炎

北京时间3月24日早4:30,美国食品药品监督管理局(FDA)公告称,批准认证美国吉利德科学公司的瑞德西韦(Remdesivir)孤儿药认证,适应症为新型冠状病毒肺炎(COVID-19)。

瑞德西韦是美国吉利德公司正在研发中的一种试验性的抗病毒药物,未获批上市,先前曾用于抗埃博拉病毒感染的临床试验,且在体外及动物研究中对严重急性呼吸综合征(SARS)冠状病毒和中东呼吸综合征(MERS)冠状病毒等显示较好的抗病毒活性。

瑞德西韦在美获批成孤儿药,有望获得七年独占期,适应症为新冠肺炎

资料图 (图文无关)新华社记者 周琳 摄

新冠肺炎暴发以来,瑞德西韦被视为最具潜力的在研药物。此前世界卫生组织在中国考察疫情后表示,瑞德西韦可能是治疗新冠肺炎唯一有效的药物。今年1月,基于“同情用药”原则,美国研究人员对一名新冠病毒感染者使用了瑞德西韦,患者症状在一两天内显著改善,使这种药物备受瞩目。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物上市后针对所批准适应症为期7年的市场独占期。

最重要的是,美国为孤儿药新药申请提供了快速审批通道,孤儿药在临床试验申报中可享受各种加快审评的政策。这意味着获得孤儿药认证之后,瑞德西韦注册上市的进程将大大加快。

2月26日,吉利德科学公司(Nasdaq: GILD)在官网宣布,启动两项三期临床研究,以评估瑞德西韦在治疗感染新型冠状病毒成人病例中的安全性和有效性。

从今年3月开始,这些随机、开放、多中心的研究将在主要分布在亚洲国家,以及全球其他确诊病例较多的国家的医疗机构展开,入组约1000名患者。该研究将评估两种静脉注射给药时间下的瑞德西韦的效果。两项研究的主要终点是临床改善。

延伸阅读:美媒又报道瑞德西韦临床试验初步显效 专家认为仍需科学验证

据美国媒体日前报道,使用瑞德西韦药物在日本治疗14名美国新冠肺炎患者的临床试验有了初步结果,大部分患者已经康复。对此,美国流行病学专家17日接受新华社记者采访时表示,多数患者康复是很好的现象,让人看到希望,但在医学上还不能就此认为瑞德西韦有效,仍需等待随机双盲对照临床试验结果。

瑞德西韦是美国吉利德科技公司研发的一款药物,原计划用于治疗埃博拉出血热和中东呼吸综合征等疾病,尚未在全球任何国家获批上市。美国《新英格兰医学杂志》1月底刊文说,美国首例新冠肺炎确诊病例在“同情用药”原则下使用瑞德西韦后症状明显改善。日前又有美国媒体报道,使用瑞德西韦在日本治疗14名美国患者的临床试验中,大部分患者康复。

美国加利福尼亚大学洛杉矶分校公共卫生学院副院长、流行病学教授张作风表示,将瑞德西韦作为“同情用药”来治疗新冠肺炎是可行的,在日本、美国目前报告的用药效果比较理想。但由于这些试验中没有随机双盲对照,其结果缺乏科学上的说服力。

张作风解释,虽然有些患者用药后康复,但由于缺少对照组,很难说是药物使病情好转,还是因为有些时候就算不治也能痊愈,现在就说瑞德西韦有效为时尚早。

美国国家过敏症和传染病研究所主任福奇此前也表示,尽管瑞德西韦已经用于治疗一些新冠肺炎患者,但目前还没有确凿数据显示其临床疗效。

美国加利福尼亚大学圣迭戈分校传染病与全球公共卫生系教授罗伯特⋅斯库利在接受记者采访时表示,已被报道的这些临床试验为进一步开展随机双盲对照试验奠定了基础,随着临床试验的持续进行,人们会得到更有用的大样本临床试验数据。

据了解,旨在评估瑞德西韦治疗新冠肺炎安全性和有效性的随机双盲对照临床试验已在中国、美国等多地展开。

科技部回应瑞德西韦出现不良反应:对安全性和有效性持续关注

3月17日15时,国务院联防联控机制召开新闻发布会,介绍药物疫苗和检测试剂研发攻关最新情况。

针对磷酸氯喹和瑞德西韦出现不良反应的情况,科技部生物中心主任张新民在会上进行了回应:科研攻关组在药物研发过程中,遵循老药新用的研发策略,目前在临床应用的科研攻关成果,均是经过严格安全研究和评价的药物。在药品说明书中,规定了适应症、禁忌证和不良反应,严格按照说明书或诊疗方案中的治疗方法,可以确保安全。对于正在进行的临床试验,还没有上市的新药,将根据研发的进展情况,对安全性和有效性进行持续的关注。

来源:综合澎湃新闻、新华网、环球网流程编辑:TF032
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