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近期获得FDA、EC、NMPA批准的疗法/药物进展一览

文章对5月份至现在获得FDA、NMPA批准的疗法/药物进行了盘点。其中包括哮喘药物、β地中海贫血基因疗法、PD-1单抗等。

GSK新型哮喘疗法获批,有望改善患者使用体验

近日,葛兰素史克(GSK)宣布美国FDA已批准其哮喘疗法Nucala(mepolizumab)的新型使用方式。此次批准使Nucala成为了美国首个能在家自行使用的抗IL-5生物制剂。这款疗法针对病情较为严重的哮喘,在高剂量的糖皮质激素治疗下,依然需要第二种控制手段的哮喘。在一些严重哮喘患者体内,人们发现了嗜酸性粒细胞的过度生长,这是肺部炎症的病因之一。在其背后,IL-5是促进嗜酸性粒细胞生长的关键因子。

Nucala是一类“first-in-class”的单克隆抗体疗法,通过抑制IL-5,它有望减少嗜酸性粒细胞的生长,缓解严重哮喘症状。2015年,它已获得美国FDA的批准,用于严重哮喘的治疗。但在过去,为了接受治疗,患者不得不前往医院进行注射。为了改善患者的用药体验,本次GSK的研发人员们开发了一种新的使用方式,将Nucala装载在可自行注射的注射器中,使患者或医护人员们能够每四周进行一次注射,控制病情。在两项公开标签、单臂的3a期临床试验中,基于真实世界数据分析,研究人员们发现在培训之后,患者可以成功学会如何自行注射,进行治疗。而另一项临床试验则表明,新型使用方式在药代动力学和药效学上,与过去批准的干粉制剂类似。

bluebird基因疗法获批治疗β地中海贫血

bluebird bio公司宣布,欧盟委员会(EC)有条件批准其基因疗法ZYNTEGLO上市,治疗12岁及以上患者的输血依赖型β地中海贫血。值得一提的是,ZYNTEGLO是针对这一疾病的首款基因疗法。

ZYNTEGLO是从患者体内分离出造血干细胞,并利用病毒载体引入经过修饰、能行使正常功能的β球蛋白基因。随后,这些患者会先接受化疗对骨髓进行”清洗“,再引入这些经过基因编辑的造血干细胞。按设想,这些造血干细胞会在患者体内源源不断地形成具有正常功能的血红蛋白,极大减少患者对输血的需求。在理想情况下,患者甚至不再需要进行输血治疗。理论上讲,这样的治疗效果可以维持一生!

新药获批治疗“最严重头痛”

美国FDA已批准其新药Emgality注射液(300mg)用于治疗被称为“最严重头痛”的成人发作性丛集性头痛(episodic cluster headache,ECH)。该药是首款获FDA批准的可以减少发作性丛集性头痛发作次数的药物。

本次获批的Emgality的活性成分是一款能够结合CGRP的抗体。多年来的研究发现,CGRP在头痛的发作中扮演了重要作用。如果能结合CGRP,阻断它与其受体的结合,就有望缓解和改善头痛症状。去年9月,这款创新疗法已得到美国FDA的批准,用于预防成人偏头痛。

在偏头痛之外,Emgality在阵发性丛集性头痛的治疗中也彰显了其潜力。随着本次获批,Emgality成为了目前唯一一款能同时预防偏头痛和治疗阵发性丛集性头痛的抗CGRP抗体。

丛集性头痛又称睫状神经痛、慢性神经痛样偏侧头痛等,属于原发性头痛,是最常见的三叉自主神经痛的一种亚型。丛集性头痛是发生于单侧眼眶和(或)眶上和(或)颞部的重度头痛,发作频率为隔日1次~每日8次,每次持续15分钟至180 分钟。

石药集团“硫酸氢氯吡格雷片”获批,国内氯吡格雷市场第四家

近日,石药集团欧意药业“硫酸氢氯吡格雷片”的国内上市申请获得国家药监局批准,根据在FDA获批情况判断,石药集团此次获批的规格为75mg。加上赛诺菲、信立泰及乐普药业,至此国内氯吡格雷市场凑成了一桌麻将。

氯吡格雷是由赛诺菲与百时美联合开发的新一代血小板聚集抑制剂(抗凝血剂),能选择性地抑制ADP与血小板受体的结合,从而抑制血小板的聚集和活化,临床上应用于治疗动脉粥状硬化性疾病、急性冠状动脉综合征和血栓性并发症等。

NMPA批准Vimizim黏多糖贮积症IVA型

百傲万里公司的 Vimizim (elosulfase alfa) 获得国家药品监督管理局(NMPA) 批准, 用于治疗罕见病黏多糖贮积症IVA型(MPS IVA)。

黏多糖储积症是由于人体细胞的溶酶体体内降解黏多糖的水解酶发生变异,导致其活性丧失,黏多糖不能被降解代谢,最终储积在体内。这种粘多糖的不断积累会导致功能能力下降、生活质量受损和患者过早死亡。此外,黏多糖症最常见的特点,是进行性骨骼发育不良, 需要经常进行外科手术。由于肌肉骨骼或呼吸功能障碍, 患者在行动能力, 耐力和呼吸方面存在重大限制。

Vimzim是首个获批的酶替代疗法(ERT),可靶向MPS IVA的基础病因——N-乙酰半乳糖胺-6硫酸酯酶(GALNS)缺乏。它是中国首个批准的治疗IV A型黏多糖的新药。

PD-1单抗卡瑞利珠单抗

近期,恒瑞医药PD-1单抗卡瑞利珠单抗的上市申请获得NMPA(国家药品监督管理局)的有条件批准,适应症为“至少经过二线系统化疗的复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤”。

卡瑞利珠单抗的获批是基于其在2线及以上治疗失败患者的II期临床研究中仍然可以取得高达85%的有效率。PD-1/PD-L1单抗免疫治疗在国外已上市5年,在此期间,除不断获批新适应症为肿瘤末线患者带来生存希望,PD-1/PD-L1单抗还成功挑战某些初治晚期患者的标准治疗而成为一线疗法,为肿瘤治疗带来重大变革。

截止5月底,国内已有5个PD-1获批,包含两个进口和3个国产。恒瑞是国内第三家获批的国产PD-1企业,君实生物(港股上市)与信达生物(港股上市)均于2018年12月获批,百济神州也处于申报生产状态。

FDA批准乳腺癌新药Piqray上市

FDA批准一款乳腺癌新药Piqray (alpelisib)片剂,与氟维斯群联用,治疗激素受体(HR)阳性、HER2阴性、PIK3CA突变的晚期或转移性乳腺癌绝经后女性及男性患者,患者需在内分泌治疗后疾病进展。这是FDA批准的首个乳腺癌PI3K抑制剂。

PIK3CA是HR阳性/HER2阴性乳腺癌的最常见突变,约有40%的患者都有这个突变,PIK3CA突变与肿瘤生长、内分泌疗法耐药、整体预后差相关。因此,靶向PIK3CA突变的Piqray得以获批,对HR阳性的晚期或转移性乳腺癌患者意义重大。

子宫内膜异位症治疗新药唯散宁®在华获批上市

拜耳前不久宣布,子宫内膜异位症治疗新药唯散宁®在华获批上市。唯散宁® 是一有效的、普遍耐受良好的子宫内膜异位症的治疗选择,它有效减轻疼痛、缩小病灶、降低术后复发率,可以长期安全使用,提高患者的生活质量,是专门为治疗子宫内膜异位症而研发的药物。

子宫内膜异位症是子宫内膜生长在宫腔以外的部位。这种异位的组织也随月经周期而出血脱落。子宫内膜异位的常见部位是卵巢、子宫肌层和子宫周边组织。大约有5%到10%育龄女性受此状况影响。子宫内膜异位症可导致渐进性痛经,慢性盆腔痛及性交痛等不同种类的疼痛,有时甚至是重度疼痛,还可能影响生育力。

唯散宁®(2mg地诺孕素片)是全球首个专为治疗子宫内膜异位症而研发的孕激素。2009年,唯散宁®(地诺孕素片)获得首次上市许可,当前,唯散宁®已在90多个国家获得上市许可。累计使用量每年超过15,00万女性患者。

FDA批准雷莫芦单抗二线治疗肝细胞癌患者

5月初,美国食品和药物管理局(FDA)宣布批准ramucirumab(雷莫芦单抗)作为一种单药疗法二线治疗甲胎蛋白(AFP)≥400ng/ ML且之前已接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌患者。

早期乳腺癌治疗新选择

前段时间,Genentech宣布美国FDA批准其抗体偶联药物Kadcyla(ado-trastuzumab emtansine)扩大适应症,作为术后辅助疗法,治疗HER2阳性,在接受新辅助疗法治疗后,依旧有残余病灶的早期乳腺癌患者。这一疗法的获批,不但为早期乳腺癌患者提供了一款新的治疗选择,而且验证了针对早期高危乳腺癌患者开展临床试验的新模式。

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第二届上海国际癌症大会

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近年来,随着肿瘤基础与临床研究领域新技术新方法不断革新,癌症研究和临床诊断治疗取得了重大进展。为了进一步推动癌症诊治技术、方法创新,促进基础研究向临床和产业转化,延续首届会议“传承,创新,卓越,引领”的主题,第二届上海国际癌症大会将于2019年10月11-13日在上海召开。我们诚挚地邀请您参加本次大会,共同努力打造高端的学术交流平台,为海内外同道们搭建肿瘤基础、临床与转化协作和友谊的桥梁。期待10月,我们上海见!

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