八岁女童“伟哥”续命:五百万“蓝嘴唇”病人,只有数万接受治疗

八岁女童“伟哥”续命:五百万“蓝嘴唇”病人,只有数万接受治疗

肺动脉高压,心血管疾病中的“癌症”。据保守估计,国内500万-800万患者中,仅有一两万人接受过治疗。 (IC Photo/图)

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肺动脉高压常被称作“心血管疾病中的癌症”,如不治疗,患者平均存活年限仅2.8年。据保守估计,国内肺动脉高压患者约500万,仅有两三万人接受过治疗。

长期药物治疗可以显著提高肺动脉高压患者的生存率,但经年累月的药费和检查费,让很多家庭无奈转向了价格更便宜的“伟哥”。

尽管西地那非在欧美等国获批上市多年,并在肺动脉高压诊疗指南中作为一线药物推荐使用,中国的临床诊疗指南也认可了这一做法,但在中国其适应症只有“男性勃起功能障碍”。

本文首发于南方周末 未经授权 不得转载

文 | 南方周末记者 黄思卓

南方周末实习生 嵇亦琳

责任编辑 | 马肃平

“吃不起贵药的病友都这样吃。”2019年9月10日,坐在回家的夜班火车上,38岁的小雅母亲看着女儿熟睡的脸,回想这些年的经历,五味杂陈。

5天前,8岁的女儿小雅在网络意外“走红”。一则浏览量超过800万次的视频中,小雅怯怯地走到河南郑州的一个大药店,和药剂师说她要买“西地那非”。

西地那非俗称“伟哥”,传统认知中,这是一种治疗男性勃起功能障碍的药。药剂师琢磨事情有点不对劲,便拦住小雅询问买“伟哥”给谁用。

“这个药是我在用,这个药能治我的病。”小雅怯怯地答道。

异样的目光中,小雅妈妈出现了,“伟哥是小雅的救命药。”她含泪解释,小雅是肺动脉高压患者,吃“伟哥”可以帮助缓解肺血管的压力。

略显尴尬的一幕,却让肺动脉高压这一疾病走入公众视线。因为病情重、难治愈,肺动脉高压常被称作“心血管疾病中的癌症”,也因为蓝色的嘴唇颜色是他们的标志,患者们又被称作“蓝嘴唇”。如不治疗,患者平均存活年限仅2.8年。长江学者特聘教授、中国医学科学院阜外医院荆志成此前曾公开表示,保守估计,国内肺动脉高压患者约500万,仅有两三万人接受过治疗。

长期药物治疗可以显著提高肺动脉高压患者的生存率,但经年累月的药费和检查费掏空的不止小雅一家,他们无奈转向了价格更便宜的“伟哥”。

肺动脉高压患者正承受着疾病的折磨和外人的不解,等待着救命药可以早日进入医保,也期盼着专家可以找到更有效的治疗方法。

八岁女童“伟哥”续命:五百万“蓝嘴唇”病人,只有数万接受治疗

2013年10月16日,大学生志愿者们在山东聊城市人民公园,向市民宣传肺动脉高压疾病知识,呼吁市民关注“蓝嘴唇”。 (IC Photo/图)

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糟糕的“生日礼物”

2011年7月,小雅的出生曾为这个家庭增添了许多快乐。好景不长,小雅从两岁起就不爱走路,免疫力极低,父母经常带生病的女儿去医院看病。

噩梦是在小雅3岁生日时开始的。小雅因疑似脑炎住院治疗,当地医生经过各项检查后发现,小雅有轻微心脏病,而且肺动脉收缩压远超正常值。

在医生的转诊建议下,小雅父母带她去了武汉亚洲心脏病医院。3岁生日当天,小雅收到了一份糟糕至极的“生日礼物”——特发性肺动脉高压。

肺动脉高压是肺高血压症的一种,又可根据致病因细分为十余种疾病。特发性肺动脉高压就是其中一种,它找不到致病原因,控制病情更是棘手,2018年,该病已被列入中国的罕见病目录。若不接受治疗,女性存活时间平均只有30个月。

华中阜外心血管病医院结构性心脏病主任医师程江涛在看过小雅的病例之后,认为小雅是先天性心脏病引起的肺动脉高压。

肺动脉高压患者很容易疲劳,无法像正常人一样进行高强度运动,更不能劳累,小雅现在只能靠“坐车”出门——坐着妈妈的折叠小拖车。

中山大学孙逸仙纪念医院心血管内科主治医师黄图城告诉南方周末记者,大多数心脏科专家的印象是,除了治疗原发病之外,针对肺动脉高压的治疗都大同小异,主要是靶向药物治疗。

肺动脉高压患者的肺动脉压力比正常人要高,右心排血困难,回心血量减少,严重时半年死亡率高达50%。他们外表健全却行动受限,嘴唇和指甲泛着蓝紫色,手指端粗大呈杵状。由于长期缺氧,他们的每一步行走都无比艰难。常伴左右的是轮椅和制氧机,稍一活动便呼吸急促,这是晚期肺动脉高压患者的真实生活写照。

“肺动脉高压的药品可以改变患者命运。”荆志成是小雅的主诊医生,他向南方周末记者介绍,只要持续不断地服药,很多患者就可以高质量地生存下去。2007年,他在美国胸科医师学会期刊《CHEST》发表的一篇研究中写道,如果肺动脉高压患者不服药治疗,三年生存概率仅为38%。2011年的研究显示,服药治疗,这一数字可接近80%。

2006年,中国开始进口针对肺动脉高压的靶向药物,波生坦率先被批准用于治疗肺动脉高压。此后,在多种靶向药物的联合治疗下,中国患者的存活期极大地延长,已经达到了国际水平。程江涛坦言,“关键是药得跟上。但中国目前没有治疗肺动脉高压的原研药,只有进口药和仿制药。”

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吃“蓝色药丸”只为省钱

从2014年起,小雅已经尝试过很多种靶向药组合。

“马昔腾坦,每月29980元;利奥西呱,每月8000元;安立生坦、波生坦每月5385元;注射的瑞莫杜林,每月三支左右,每支一万元。还有两种或三种药物的联合用药。”小雅妈妈对这些昂贵的救命药如数家珍。

不过,这些靶向药在河南省无一进入医保。小雅父母一开始也尽力让女儿吃进口靶向药,但后来经济实在拮据,看到有病友靠“伟哥”延缓病情加剧,无奈之下,只好让小雅也吃起了相对便宜的“伟哥”(西地那非)。

小雅母亲告诉南方周末记者,西地那非每粒126元,一天需掰开服用三次。尽管如此,一个月下来,药费也需要三千多元。

程江涛告诉南方周末记者,西地那非片可以帮助小雅舒张肺动脉血管,降低肺血管阻力。服用药物后可能出现脸红心跳等反应,总的来说副作用不是很大,可以耐受,但要在医师指导下服用。

十年之前,荆志成曾经为另一位名字里同样带“雅”的厦门4岁女孩看病,还被央视的《走进科学》栏目拍成纪录片《吃蓝色药丸的小姑娘》。女孩爸爸每天将100毫克的西地那非磨成粉,分成20毫克的小份给女儿吃。相比一片药掰成25毫克的四瓣来吃,这样做可以“节约不少钱”。

谈起这些年看病的总花费,小雅母亲用“难以估计”轻轻带过。这背后是家人带着孩子辗转北京、武汉、郑州多地看病,一次次地买药、复查、诊治。

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医生的尴尬:超说明书用药

对于使用西地那非治疗肺动脉高压,普通人或许觉得奇怪。其实,西地那非现在众所周知的“主要功效”不过是无心插柳。

据荆志成介绍,西地那非在最初研发时是作为治疗冠心病的药物,招募志愿者进行临床试验的药效并不理想,但当制药公司辉瑞打算从受试者那里收回剩余的试验药物时,男性志愿者都不愿意拿回来。科学家们这才偶然发现了药物具有“意外功效”,转而成为风靡全球的“伟哥”。此后,研究发现这个药还能扩张肺血管,于是又成为肺动脉高压患者的靶向药物。

尴尬的是,尽管西地那非在欧美等国获批上市多年,并在肺动脉高压诊疗指南中作为一线药物推荐使用,中国的临床诊疗指南也认可了这一做法。但在中国,它的适应症只有“男性勃起功能障碍”(以下简称ED)。换言之,治疗肺动脉高压属于“超说明书用药”。

“这种情况下,医生给患者开西地那非治疗肺动脉高压,其实是承担了一定的法律风险。”辽宁邦之律师事务所专门从事医疗诉讼的李晓东律师说。

不过李晓东律师也认为,即便真的发生诉讼,医生的责任也不会很大,因为国内外的肺动脉高压诊疗指南已经将西地那非列为治疗药物之一。

荆志成以阜外医院为例,在患者明确诊断为肺动脉高压的情况下,医生会充分分析病情、告知用药风险及超说明书用药,患者需要签署知情同意书,自愿购买。

事实上,在欧美等国,西地那非在治疗ED和肺动脉高压时,是作为两种不同的产品上市的。荆志成介绍,1998年,西地那非在美国获批上市,商品名为Viagra(万艾可),第一季度在美国市场即发出290万个处方。2005年,FDA又批准了西地那非治疗肺动脉高压的适应证,但商品名为Revatio。两者在商品名称、药片颜色、服用剂量、服用频率、辅料成分等方面都有区别。

正因为国内“伟哥”的剂量是为了治疗ED而设定的,所以对于肺动脉高压患者而言,很多时候需要把一片药掰成4-5份吃。

在中国,之所以西地那非没有增加肺动脉高压的适应证,背后的原因错综复杂。

一位知情的医生向南方周末记者透露,2005年,Revatio在美国上市后,研发出这款药物的跨国药企辉瑞曾萌发过在中国市场上市这款药物的想法,但当时,中国医学界对这种特殊的心血管疾病所知不多。此外,增加适应证需要按照药品注册管理办法和相关技术指导原则进行药学和临床研究,并通过国家药监局审批。临床试验投入大,加之肺动脉高压发病率低,在预期获利不明朗的情况下,药企的动力并不大。

4

让更多患者用得起药

南方周末记者在百度的“肺动脉高压”贴吧发现,不乏一些像小雅一样寻求便宜药续命的患者。

荆志成了解到,在很多国家或地区,治疗肺动脉高压的药品都纳入了医保。他见过很多病人充满期待地从外地赶来北京,却因为经济窘迫只能失望离去——尽管他们清楚地知道医院有药可医,吃药他们就能活下去。

好消息是,国家和企业正在努力让更多患者用得起药。

2018年8月,国产首仿药物安立生坦片批准上市。目前已有5个省份将其纳入医保报销目录。该药的生产商豪森药业的媒体联系人向南方周末记者表示,如患者正常使用该药物,通过“买三赠三”的慈善援助,患者的月花费在1200元至2400元,比服用原研药费用下降约三分之二。

2018年12月,内蒙古自治区医保局正式下文,将肺动脉高压纳入基本医保门诊特慢病保障范围,药品包括波生坦片、安立生坦片、曲前列尼尔注射液、吸入用伊洛前列素溶液,每年将为患者节省费用近4万元。内蒙古也成为全国首个将肺动脉高压大部分治疗途径的药物一举纳入医保目录范围的省份。

浙江、江苏、西藏、山东、宁夏、湖南等省区,也将个别肺动脉高压药物纳入了当地医保目录。

2019年9月14日,小雅妈妈告诉南方周末记者,现在小雅的心衰已经得到一定的控制。小雅可以去上学,但无法上体育课,更不能剧烈运动。

在小雅妈妈发起众筹的“轻松筹”平台上,一位病友留言道,小雅是一个大眼睛、长睫毛的漂亮小姑娘,花一样的年纪却要和病魔相伴,“希望你早日康复,不要像我一样终生与肺动脉高压做斗争。”

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